Una terapia génica evita la enfermedad que obliga a recibir transfusiones sanguíneas de por vida | Ciencia | EL PAÍS

El fármaco lo comercializa la empresa estadounidense Bluebird Bio y se basa en los estudios preclínicos dirigidos por los equipos de Philippe Leboulch, investigador del Hospital Brigham Women’s de Boston, y Marina Cavazzana, de la Universidad París-Descartes. El tratamiento está ya en la última fase de pruebas para medir su eficacia en más de 30 pacientes en hospitales de EE UU y Europa. Además se va a seguir la evolución de los pacientes ya tratados durante 15 años.

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La terapia génica contra la leucemia llega al Clínic

Cuando presentó el proyecto solidario en febrero de 2016, Ari Benedé sonreía emocionada. Estaba entusiasmada por conseguir fondos para llevar el CAR-T al Clínic y mejorar la atención domiciliaria de pacientes como ella. “Todo esto surge de la fuerza de Ari”, decía entonces su madre, Angela Jover. La joven, de 18 años, falleció pocos meses después por las complicaciones de un trasplante de médula ósea, pero a través de conciertos, carreras o cenas solidarias, “la fuerza de Ari” ha logrado recaudar 1,1 millones de euros.

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